Два крупных медицинских центра в Лондоне и Эдинбурге приняли участие в клиническом исследовании терапии, нацеленной на замену дефектного гена, который обусловливает развитие муковисцидоза.
Исследование проводилось в течение нескольких лет совместно учеными Имперского колледжа Лондона, Оксфордского и Эдинбургского университетов. В общей сложности в нем приняли участие 136 пациентов в возрасте от 12 лет. Доклад об исследовании опубликован в The Lancet Respiratory Medicine.
Причина муковисцидоза - мутация одного из генов 7-й хромосомы - была открыта в 1989 году. Открытие дало основания предположить возможность терапии, основанной на замене дефектного гена на нормальную копию. В ходе исследования пациенты вдыхали молекулы ДНК, заключенные в липосомы, которые доставляли генетический материал в эпителиальные клетки легких.
Как пишут авторы исследования, пациенты, проходившие терапию, демонстрировали заметное, хотя и умеренное, улучшение функции легких по сравнению с плацебо-группой, при этом некоторые пациенты реагировали лучше других; несмотря на эти расхождения, результаты можно назвать воодушевляющими и дающими основания для дальнейших исследований.
Параллельно разрабатывается еще один вариант генной терапии, основанной на использовании вируса для доставки ДНК в клетки. Клинические испытания планируется начать в следующем году.